原理

转基因动物（transgenic animals）是指基因组中整合有外源基因的一类动物；整入动物基因组的外源基因被称为转基因(transgene)。由于建立转基因动物时，外源基因可能只整合入动物的部分组织细胞的基因组，也可能整合进动物所有组织细胞的基因组中。我们把只有部分组织的基因组中整合有外源基因的动物，称为嵌合体动物(chimera, mosaic animals)，这类动物只有当外源基因整合进去的"部分组织细胞"恰为生殖细胞时，才能将其携带的外源基因遗传给子代；否则，外源基因将不能传给子代。一般用胚胎干细胞法，逆转录病毒载体法产生的第一代转基因动物均为嵌合体动物，而显微注射法得到的第一代转基因动物，也约有20%为此类动物。如果动物所有的细胞都整合有外源基因，则具有将外源基因遗传给子代的能力，通常把这类动物称为转基因动物。当外源基因在转基因动物体内表达，并培育出其表型与人类疾病症状相似的动物模型，则称其为转基因动物模型。

实验流程

目前建立转基因动物的主要策略有两种。一种是让转基因在动物体内过度表达的方法。最常用的是显微注射方法。转基因可用基因本身的启动子，也可拼接组织特异性表达的外源启动子；可转入单基因，也可转入双基因。另一种方法是让基因在体内灭活，丧失其功能，即基因敲除技术。这就是近年来发展的用胚胎干细胞进行基因打靶技术，以产生基因缺陷的转基因动物。

特点

1、在具备配套 仪器 和熟练操作技术之后，实现基因导入的速度快且操作简单；

2、由于基因是导入受精卵原核内，外源基因在宿主染色体上的整合率相对较高，较少产生嵌合体，有利于对当代转基因的表达分析，并能够快速地建立转基因动物品系；

3、导入外源基因片段的大小无限制，可长达25Okb等，且导入的基因也无需载体。

应用方向

转基因动物研究可能集中在以下几个方面:
1、转基因动物技术的不断完善。如改进现有的显微操作技术和提高外源基因整合率；广泛开展用基因敲除技术并建立转基因小鼠和探索大鼠的胚胎干 细胞培养 方法和建立基因敲除的转基因大鼠模型的方法。
2、深入开展转基因的表达调控研究。从转单基因的动物的组织特异性表达调控，发育阶段的时空调控到建立携带多个基因的转基因动物模型，以研究基因间相互作用和多级调控。建立拼接特定的组织特异性启动子的单、双基因的转基因动物。
3、建立用于药物研究和适合基因治疗的转基因动物模型也将成为今后发展的重要方向。